Укололся — и забыл: новая генная терапия снижает «плохой» холестерин на 62% за один раз
Британские учёные протестировали препарат VERVE-102, который редактирует ген PCSK9 и обещает избавить от пожизненного приёма статинов
Представьте: пришёл в клинику, получил укол — и всё. Никаких таблеток каждое утро, никаких побочек от статинов. Звучит фантастически, но учёные из Университетского колледжа Лондона уже сделали первый шаг к этой реальности. Они отчитались об успешных испытаниях генной терапии VERVE-102, которая после однократного введения снижает уровень липопротеинов низкой плотности (того самого «плохого» холестерина) в среднем на 62%. Результаты опубликованы в престижном The New England Journal of Medicine.
Как это работает? Технология основана на редактировании генов. Препарат отключает ген PCSK9 в клетках печени. В норме этот ген способствует повышению уровня ЛПНП. У людей, у которых этот ген и так неактивен от природы, концентрация «плохого» холестерина остаётся низкой всю жизнь, а риск инфарктов и инсультов минимален. Идея в том, чтобы искусственно воспроизвести этот защитный эффект.
«При максимальной дозировке VERVE-102 уровень ЛПНП снизился в среднем на 62%. За частью участников наблюдали в течение 18 месяцев, и эффект сохранялся всё это время», — говорится в исследовании.
В испытаниях фазы 1b участвовали 35 пациентов с наследственной гиперхолестеринемией или ранней ишемической болезнью сердца. Главной задачей была проверка безопасности. И результаты обнадёживают: серьёзных побочных эффектов не зафиксировали. У некоторых добровольцев отмечались лёгкие реакции на инфузию и временные изменения показателей функции печени, но до серьёзных осложнений дело не дошло.
Если технология докажет эффективность в более масштабных исследованиях, это может стать революцией. Сегодня миллионы людей вынуждены годами пить статины и другие препараты, чтобы держать холестерин под контролем. Проблема в том, что многие бросают лечение в первый же год — из-за побочных эффектов или просто потому, что забывают принимать таблетки. Генная терапия решает эту проблему кардинально: один укол — и ген выключен, риск сердечно-сосудистых заболеваний снижен на годы вперёд.
Правда, до широкого применения ещё далеко. Исследователи сами подчёркивают: необходимы более крупные клинические испытания, чтобы подтвердить безопасность и эффективность на разных группах пациентов. Кроме того, пока непонятно, сколько будет стоить такое лечение и войдёт ли оно в систему ОМС. Но сам факт, что технология редактирования генов добралась до борьбы с холестерином, — это огромный шаг. Возможно, через несколько лет фраза «принимайте статины пожизненно» уйдёт в прошлое.
Пока же миллионам людей остаётся следить за питанием, заниматься спортом и не забывать про таблетки. Но свет в конце тоннеля уже виден. И он яркий.